基因治疗行业分析( 30 页)

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目录

1、 在基因层面上“大动干戈”的基因疗法 ........4

1.1 以CAR-T 为首的过继性离体免疫细胞疗法 ............. 5

1.2 病毒载体为首的在体的DNA 疗法 ............ 6

1.3 沉默是金的小核酸药物............ 7

1.4 在新冠疫情中大放光彩的mRNA 药物......... 9

2、 法律法规不断完善，助力基因治疗腾飞 ......10

2.1 美国监管法规已相对完善.......... 10

2.2 我国基因治疗监管逐步规范........ 12

3、 对标单抗药物，基因治疗处于腾飞拐点 ......13

3.1 抗体发展历史：技术革新驱动行业繁荣....... 13

3.2 基因疗法发展历史：曲折中迎来曙光......... 14

3.3 对标Adalimumab 上市节点，我们判断基因疗法处于腾飞的拐点..... 17

4、 投资评级与推荐标的 ...........18

4.1 小核酸领域............. 19

4.1.1 苏州瑞博 ......... 19

4.1.2 白橡树海昶生物 ............ 20

4.1.3 圣诺制药 ......... 21

4.1.4 中美瑞康 ......... 22

4.2 在体DNA 疗法-病毒载体基因治疗 ........... 23

4.2.1 和元生物 ......... 23

4.2.2 杭州康霖生物 ..... 24

4.2.3 宜明细胞 ......... 24

4.3 Car-T 与TCR-T 领域 ...... 25

4.3.1 复星医药（600169.SH/2196.HK）——复兴凯特首个报批........ 25

4.3.2 药明巨诺-中国细胞免疫疗法开发的先行者........ 26

4.3.3 传奇生物（NASDAQ：LEGN） .......... 26

4.3.4 佐力药业（300181.SZ）-参股公司科济生物Car-T 技术硕果颇丰 27

4.3.5 斯丹赛-Car-T 技术已走在行业前沿 ...... 28

4.3.6 广东香雪精准-致力于TCR-T 疗法....... 29

5、 风险提示 ...........30

图表目录

图1：基因疗法示意图.....5

图2：基因疗法分类 ......5

图3：CAR-T 疗法机制示意图 .........5

图4：质粒DNA 的构建 .............7

图5：ASO 作用机制 ......8

图6：RNAi 作用机制 ......8

图7：mRNA 药物作用机制...........9

图8：FDA 法律法规指南框架 ........10

图9：美国细胞和基因治疗相关指南 ............11

图10：美国基因治疗指南文件........11

图11：美国基因治疗监管法规 ........12

图12：我国对于基因治疗的监管发展历程 ........12

图13：单抗发展历程......14

图14：基因治疗发展历程 ...........15

图15：全球细胞及基因治疗相关论文和专利数量年度趋势 .............16

图16：ASO 药物销售额（单位：百万美金） ......17

图17：Patisiran 各季度销售额 ......17

图18：Zolgensma 有望成为“重磅炸弹”药物 .............17

图19：Inclisiran 临床疗效非劣于单抗 .........17

图20：Alnylam 研发成功率高 ........18

图21：苏州瑞博管线情况 ...........20

图22：白橡树海昶生物小核酸药物管线情况 ......21

图23：圣诺制药管线情况 ...........22

图24：中美瑞康管线 .....23

图25：康霖生物管线情况 ...........24

图26：药明巨诺管线情况 ...........26

图27：科济生物管线介绍 ...........28

图28：斯丹赛管线情况 .............29

图29：香雪精准管线介绍 ...........30

表1：基因疗法与传统药物比较.......4

表1：过继性免疫细胞疗法比较.......6

表2：三种小核酸药物比较 ..........7

表3：siRNA 与miRNA 比较 ..........8

表4：传统疫苗、DNA 与mRNA 疫苗三种疫苗比较...........9

表5：mRNA 在肿瘤领域的两种主要应用 .........9

表6：我国基因治疗相关法律法规 .....13

表7：单抗技术革新 ......14

表8：和元生物主要业务内容 ........23