目录1、 在基因层面上“大动干戈”的基因疗法 ........41.1 以CAR-T 为首的过继性离体免疫细胞疗法 ............. 51.2 病毒载体为首的在体的DNA 疗法 ............ 61.3 沉默是金的小核酸药物............ 71.4 在新冠疫情中大放光彩的mRNA 药物......... 92、 法律法规不断完善,助力基因治疗腾飞 ......102.1 美国监管法规已相对完善.......... 102.2 我国基因治疗监管逐步规范........ 123、 对标单抗药物,基因治疗处于腾飞拐点 ......133.1 抗体发展历史:技术革新驱动行业繁荣....... 133.2 基因疗法发展历史:曲折中迎来曙光......... 143.3 对标Adalimumab 上市节点,我们判断基因疗法处于腾飞的拐点..... 174、 投资评级与推荐标的 ...........184.1 小核酸领域............. 194.1.1 苏州瑞博 ......... 194.1.2 白橡树海昶生物 ............ 204.1.3 圣诺制药 ......... 214.1.4 中美瑞康 ......... 224.2 在体DNA 疗法-病毒载体基因治疗 ........... 234.2.1 和元生物 ......... 234.2.2 杭州康霖生物 ..... 244.2.3 宜明细胞 ......... 244.3 Car-T 与TCR-T 领域 ...... 254.3.1 复星医药(600169.SH/2196.HK)——复兴凯特首个报批........ 254.3.2 药明巨诺-中国细胞免疫疗法开发的先行者........ 264.3.3 传奇生物(NASDAQ:LEGN) .......... 264.3.4 佐力药业(300181.SZ)-参股公司科济生物Car-T 技术硕果颇丰 274.3.5 斯丹赛-Car-T 技术已走在行业前沿 ...... 284.3.6 广东香雪精准-致力于TCR-T 疗法....... 295、 风险提示 ...........30图表目录图1:基因疗法示意图.....5图2:基因疗法分类 ......5图3:CAR-T 疗法机制示意图 .........5图4:质粒DNA 的构建 .............7图5:ASO 作用机制 ......8图6:RNAi 作用机制 ......8图7:mRNA 药物作用机制...........9图8:FDA 法律法规指南框架 ........10图9:美国细胞和基因治疗相关指南 ............11图10:美国基因治疗指南文件........11图11:美国基因治疗监管法规 ........12图12:我国对于基因治疗的监管发展历程 ........12图13:单抗发展历程......14图14:基因治疗发展历程 ...........15图15:全球细胞及基因治疗相关论文和专利数量年度趋势 .............16图16:ASO 药物销售额(单位:百万美金) ......17图17:Patisiran 各季度销售额 ......17图18:Zolgensma 有望成为“重磅炸弹”药物 .............17图19:Inclisiran 临床疗效非劣于单抗 .........17图20:Alnylam 研发成功率高 ........18图21:苏州瑞博管线情况 ...........20图22:白橡树海昶生物小核酸药物管线情况 ......21图23:圣诺制药管线情况 ...........22图24:中美瑞康管线 .....23图25:康霖生物管线情况 ...........24图26:药明巨诺管线情况 ...........26图27:科济生物管线介绍 ...........28图28:斯丹赛管线情况 .............29图29:香雪精准管线介绍 ...........30表1:基因疗法与传统药物比较.......4表1:过继性免疫细胞疗法比较.......6表2:三种小核酸药物比较 ..........7表3:siRNA 与miRNA 比较 ..........8表4:传统疫苗、DNA 与mRNA 疫苗三种疫苗比较...........9表5:mRNA 在肿瘤领域的两种主要应用 .........9表6:我国基因治疗相关法律法规 .....13表7:单抗技术革新 ......14表8:和元生物主要业务内容 ........23