细胞治疗行业深度报告(120页)

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目录

1 CAR-T治疗的行业概览

2 CAR-T产品的研发及生产

3 CAR-T治疗后的副反应及耐药复发

4 已上市CAR-T产品梳理

CAR-T在研产品与企业梳理

6 CAR-T治疗未来发展问题讨论

摘要

•CAR-T为目前细胞治疗行业的重要分支：作为新兴的肿瘤治疗技术，近年来得到了产业与投资界的高度关注。综合技术对应的患者规模、技术发展阶段等因素，CAR-T在整个行业的体量及进展均名列前茅，因此得到了更高的关注度；

•CAR-T结构的主要组成部分包括：抗原结合域（Antigen-binding site）、铰链区域

（Linker）、跨膜结构域（Transmembrane domain）、细胞内信号传导域（Signal transduction domain），其中抗原结合域（决定靶点）和细胞内信号传导域（决定下游刺激程度和杀伤效果）为相对对于整体治疗效果的影响较大；

•安全性问题近年来逐步得到控制：包括CRS、神经毒性、清淋引起的相关毒性、脱靶毒性、非肿瘤靶向毒性、On-Target On-Tumor毒性、过敏反应、插入突变等；

•目前，FDA已批准5款CAR-T治疗产品上市：其中4个靶向CD19靶点，1个靶向BCMA，均用于治疗血液瘤。从有效性来看，ORR（50-87%）和CR（28-63%）都达到了较高的水平，即使在后线的患者中疗效依然十分显著；从价格的角度来看，目前5款CAR-T治疗产品的定价差距不大（～37万美金-～48万美金），但昂贵的价格降低了可触及的人群；

•国内细胞治疗相关企业：复兴凯特、药明巨诺、传奇生物、永泰生物、科济生物、驯鹿医疗、博生吉安科、优卡迪生物、普瑞金、亘喜生物等。从竞争情况看，虽然靶点和适应症较为集中，主要是CD19和BCMA，且主要针对血液瘤，但技术路径差别较大，从产品的设计角度存在差异化；

•CAR-T未来的主要发展方向：安全性、有效性、前线/标准疗法、联合给药、实体瘤拓展、多样细胞治疗技术路径、商业化推广等方面；其中，从中短期国内CAR-T竞争格局来看，价格和市场推广将会成为重要的影响因素。