RNA疗法行业研究分析( 34 页)

    2023-01-04

RNA疗法行业研究分析( 34 页)


经济管理文库

目录

RNA疗法崭露头角,核酸药物研发火热.... 5

疫情催化,资本助力,RNA疗法发展加速...... 5

小分子化药、抗体药后,核酸药物有望成为第三大类型药物....... 5

全球研发热情高,大型MNC纷纷布局...... 6

由罕见病到慢病到肿瘤,核酸药物开发潜力无限...... 8

核酸药物拥有更广阔的靶点选择,化学修饰和递送系统加速成药....... 8

各类RNA疗法大展身手,已上市药物集中于罕见病领域....15

与其他药物联用,小核酸药物试水“乙肝功能性治愈” .... 18

眼科聚焦干眼症、青光眼适应症开发,期待III期数据读出..... 19

探索不止,肿瘤领域尚且空白,早期数据给予希望....... 20

核酸药物领军企业lonis & Alnylam,新技术、新靶点探发展前路..... 21

Alnylam: RNAi行业领先,GalNac技术为基,从罕见病向慢病全力冲刺.......21

lonis: ASO领域领头羊,RNA疗法拓荒者..... 24

中国小核酸领域Biotech崭露头角,国产核酸药物空白待填补..... 27

圣诺医药:RNAi治疗癌症早期数据积极,自主递送平台构建技术壁垒..... 27

瑞博生物:与Ionis合作引进资产,慢病开发进度居前....30

中美瑞康:saRNA疗法领先,肝内、肝外靶向技术平台齐发展..... 32

海昶生物:mRNA疫苗和小核酸药物同时布局,研发QTsome脂质纳米体递送平台....... 33

风险提示....... 34

图表目录

图表1 : RNA疗法的并购热情在2020-2021年间快速上升....... 5

图表2: 小分子、大分子、核酸药物对比 ..... 5

图表3: RNA疗法发展历程.... 6

图表4: RNA疗法相关公司在一、二级融资情况.... 6

图表5: 2006-2022年中国RNA疗法投融资轮次分布....7

图表6: 2006-2022年海外RNA疗法投融资轮次分布....7

图表7: RNA疗法相关并购.... 7

图表8: 中心法则示意图 .... 8

图表9:不同种类的RNA发挥不同的作用..... 9

图表10: RNA疗法的分类.... 10

图表11: siRNA、ASO、核酸适配体作用机制..... 10

图表12: mRNA疫苗原理....11

图表13:与蛋白质为靶点靶向,以RNA为靶点拥有更广泛的选择..... 11

图表14: 核酸药物研发步骤 ....... 12

图表15: RNA修饰位点...... 12

图表16: 递送系统的分类及现状 ....... 13

图表17: RNA纳米颗粒...... 13

图表18: 脂质体纳米递送策略 ..... 14

图表19: GalNAc递送siRNA和ASO可实现目标蛋白的表达降低....... 14

图表20: 临床/临床前开发阶段的GalNAc结构....... 15

图表21 : 全球RNA疗法公司及其研发RNA类型以及疾病领域...... 15

图表22: 各适应症中的临床发开阶段分布情况 .... 16

图表23: 全球已上市小核酸药物及销售额(亿美元) ....... 16

图表24: 脂代谢通路和降血脂靶点 ..... 17

图表25: 全球血脂异常临床进展 ....... 17

图表26: PCSK9小核酸药物给药周期长,患者依从性好....... 18

图表27: PCSK9药物中国竞争格局....... 18

图表28: HBV生命周期...... 19

图表29: 小核酸药物治疗乙肝示意图 ...... 19

图表30: 治疗乙肝的小核酸药物概览 ....... 19

图表31: 眼科小核酸药物临床汇总 ..... 20

图表32: 眼科领域小核酸药物开发适应症分布 .... 20

图表33: 癌症小核酸药物临床汇总 ..... 21

图表34: 2016-2022Q3营业收入(亿美元)及增速...... 21

图表 35: 2019-2022Q3 毛利率...... 21

图表36: Alnylam分产品营收(百万美元)...... 22

图表37: 2018-2030年RNAi市场规模及增速..... 22

图表38: Alnylam在ATTR领域深度布局..... 22

图表39: IKARIA平台技术特点...... 23

图表 40: Alnylam 在研管线......24

图表41 : Ionis营业收入(亿美元)及增速...... 24

图表 42: Ionis 销售毛利率......24

图表43: Ionis药品销售额(亿美元)...... 25

图表44: lonis在化学修饰上不断创新...... 25

图表 45: lonis 在众多靶点率先立项.....26

图表 46: lonis 在研管线.... 27

图表47: 圣诺医药研发管线 ....... 28

图表48: PNP递送系统作用机制..... 29

图表49: GalAhead递送平台原理图...... 29

图表50: 小鼠模型中,GalAhead产生超80%的目标RNA击倒...... 29

图表51 : GalNAc-PdoV递送平台原理..... 30

图表52: 瑞博生物研发管线 ....... 31

图表53: 接受SR062治疗后,HbA1c表现出明显降低..... 32

图表54: RNA活化原理...... 32

图表55: 中美瑞康产品管线 ....... 33

图表56: SCAD递送系统..... 33

图表57: GOLD递送技术..... 33

图表58: 海昶生物核酸药物管线 ....... 34

图表59: 纳米脂质体进入细胞及释放示意图 .... 34

图表60: PH7.4-5.5 QTsome脂质体示意图....... 34


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[报告关键词]:   RNA疗法    生物疗法    RNA  
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